Leucemia

"Las leucemias agudas con reordenamientos KMT2A son difíciles de tratar y las mutaciones NPM1 son la alteración genética más común en la leucemia mieloide aguda ...

La eficacia y seguridad de revumenib continuarán a prueba en la fase II del ensayo para el que está abierta la inscripción. "Espero con interés los datos adicionales de este ensayo y de otros futuros para informar sobre la posible oportunidad de ofrecer este tratamiento dirigido a más pacientes". La media de la duración de la respuesta fue de 9,1 meses y la media de la supervivencia global fue de siete meses. Las manifestaciones del síndrome de diferenciación en todos los pacientes se resolvieron con esteroides y/o hidroxiurea, y todas fueron de grado 2 o inferior. En el ensayo, bautizado AUGMENT-101, han participado 68 pacientes con una media de edad de 43 años, incluidos niños de tan solo 10 meses. Estos subgrupos no disponen de terapias dirigidas específicamente aprobadas", ha explicado el doctor Ghayas Issa, director del estudio, en la nota de prensa de la institución.

Dos estudios que publica 'Nature' presentan los resultados de un ensayo en fase clínica 1 en el que participaron 60 personas a las que se trató con el ...

[fármaco experimental](https://www.alimente.elconfidencial.com/bienestar/2022-09-28/farmaco-frena-deterioro-cognitivo-del-alzheimer_3497955/) para la leucemia mieloide aguda avanzada o resistente ha logrado, en un pequeño ensayo clínico, algún grado de remisión en el 53 % de los pacientes y completa en el 30 % (18 personas), aunque también se han detectado posibles indicios de resistencia al tratamiento. Las tasas de supervivencia global son bajas y actualmente no existen tratamientos aprobados que se dirijan específicamente a estas alteraciones genéticas. "Estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes", destacó Issa. El primer estudio, encabezado por Ghayas Issa de la Universidad de Texas, demostró que la inhibición de una proteína denominada menina gracias al uso de revumenib, “producía respuestas alentadoras” en leucemias agudas avanzadas con reordenamientos KMT2A o NPM1 mutante. [pacientes ](https://www.alimente.elconfidencial.com/bienestar/2023-02-20/tercer-paciente-vih-curado-mundo_3579328/)en el futuro, según la publicación. [Instituto Oncológico](https://www.alimente.elconfidencial.com/bienestar/2022-12-11/red-oncologica-madrilena-esperanza-cancer_3537308/) Dana Farber (EE.UU.), profundizó en la aparición de resistencia selectiva a la inhibición de la menina.

Dos estudios en Nature presentan una proteína, menina, como una diana para un cáncer tradicionalmente esquivo a las terapias existentes.

Se une a la cromatina, la trenza de ADN y empaque de proteínas dentro del núcleo, y convoca a grandes complejos de proteínas para que se unan. Cuando analizaron muestras de médula ósea de algunos de los pacientes que se volvieron resistentes a revumenib, encontraron que muchos habían desarrollado mutaciones en MEN1, el gen que da origen a la proteína menina. Dichos pacientes podrían beneficiarse de un tratamiento adicional. La supervivencia de los pacientes es baja y actualmente no existen tratamientos aprobados que se dirijan específicamente a estas alteraciones genéticas. El tratamiento tuvo algún efecto en el 53 % de los casos, pero en 18 de ellos, 30 % tuvieron una respuesta completa (desaparición de todos los signos de cáncer). Los resultados de estos hallazgos se publican en dos artículos en «

Un grupo de médicos han logrado que 18 pacientes con leucemia mieloide aguda remitieran la enfermedad completamente gracias al medicamento revunemib.

La leucemia es un tipo de cáncer que afecta a los tejidos que conforman la sangre del organismo, así como el sistema linfático y la médula ósea. “Creemos que este fármaco es extraordinariamente eficaz y esperamos que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten”, ha asegurado el experto. Y, a pesar de que los resultados que han compartido todavía no revelan que este medicamento logre la curación definitiva, el médico Ghayas Issa se ha mostrado optimista.

Un fármaco experimental para la leucemia mieloide aguda avanzada o resistente ha logrado, en un pequeño ensayo clínico, un grado de remisión en el 53 por ...

La leucemia aguda suele caracterizarse por la mutación del gen de la nucleofosmina 1 (NPM1) o la reordenación del gen de la leucemia de linaje mixto 1 (KMT2Ar), y se ha demostrado que ambos contribuyen a la progresión del cáncer. De esos 18 pacientes con remisión completa, el 78 por ciento presentaba enfermedad residual mesurable indetectable tras casi dos meses de remisión, lo que “demuestra el potencial de los tratamientos con inhibidores de la menina para la leucemia aguda”, escriben los investigadores. [leucemia](https://www.milenio.com/temas/leucemia) mieloide aguda avanzada o resistente ha logrado, en un pequeño ensayo clínico, un grado de remisión en el 53 por ciento de los pacientes y completa en el 30 por ciento (18 personas), aunque también se han detectado posibles indicios de resistencia al tratamiento.

"Me alientan estos resultados, que sugieren que revumenib puede ser una terapia dirigida oral eficaz para pacientes con una leucemia aguda causada por estas ...

Estudios preclínicos anteriores habían demostrado que la proteína menina facilita la progresión de la leucemia aguda con mutación KMT2Ar o NPM1, lo que indica que la inhibición de esta podría revertir la progresión del cáncer en este subconjunto de leucemias. La leucemia aguda suele presentarse con la mutación del gen de la nucleofosmina 1 (NPM1) o la reordenación del gen (KMT2Ar), y se ha demostrado que ambos contribuyen a la progresión del cáncer. La identificación de estas vías de escape del tratamiento proporciona información valiosa que será necesaria para mejorar los resultados de los pacientes en el futuro, según la publicación. En tanto, otro 53% presentó mejoría parcial. El equipo identificó mutaciones específicas en el gen MEN1 (que codifica la menina), las cuales pueden provocar resistencia al tratamiento con revumenib mediante la alteración del sitio de unión al fármaco. De esos 18 pacientes con remisión completa, el 78 % presentaba enfermedad residual mesurable indetectable tras casi dos meses de remisión, lo que “demuestra el potencial de los tratamientos con inhibidores de la menina para la leucemia aguda”, escriben los investigadores.